Tumori, arriva la nuova terapia genica contro la talassemia

Arriva la nuova terapia genica contro la talassemia e la target therapy per i tumori solidi. Aumentano le armi a disposizione di bambini e adolescenti colpiti da tumore. L’argomento è stato affrontato durante il 44/o Congresso nazionale dell’Associazione Italiana Ematologia e Oncologia Pediatrica (Aieop) a Catania.

Lotta contro il tumore – Foto: Pixabay.com

Le statistiche evidenziano che oltre 1 soggetto su 1.000 adulti è un “sopravvissuto” a un tumore che si è presentato durante l’infanzia o l’adolescenza. Di qui la necessità di puntare i riflettori sulle nuove soluzioni che la medicina sta sperimentando con successo per guarire sempre più bambini. A cominciare dalla immunoterapia innovativa che si avvale delle cellule CAR. Si tratta di linfociti che vengono armati in laboratorio per colpire le cellule delle leucemie di linea B. I risultati del trattamento con cellule CAR, spiega Adriana Balduzzi, membro del Consiglio direttivo AIEOP, “sono promettenti: le curve di sopravvivenza erano prima impensabili in fasi così avanzate di malattia. Nel prossimo futuro la terapia con cellule CAR verrà applicata nelle fasi più precoci di malattia e ci si attende che i risultati siano ancora migliori”. La terapia con CAR-T, sottolinea Marco Zecca, presidente Aieop, “apre quindi nuove possibilità di cura per bambini affetti da leucemia linfatica acuta refrattaria o recidivata e altrimenti incurabile. Ma La tossicità di questa terapia non è trascurabile, per cui deve essere utilizzata solo in centri altamente specializzati”.

sono sempre più numerosi i nuovi farmaci “target” (cioè diretti contro una specifica alterazione della cellula tumorale) disponibili per bambini e adolescenti. L’esempio più interessante è la disponibilità di farmaci inibitori di NTRK, che è un gene riarrangiato noto per essere specifico di un tumore, il fibrosarcoma infantile, ma che recentemente è stato identificato anche in altri tumori (come alcuni neoplasie cerebrali). Data la loro efficacia, gli inibitori di NTRK sono oggi approvati dall’EMA con un’indicazione tumore-agnostica, cioè indipendente dal tipo di tumore. Oggi in Italia sono disponibili, spiega Andrea Ferrari, membro del Consiglio direttivo Aieop, “inibitori che agiscono su NTRK, ma anche su altri geni come ALK e ROS1. Queste nuove molecole aprono scenari importanti per il futuro, ma la loro disponibilità pone nuove sfide in termini organizzativi, proprio per la ricerca di questi target, che solo raramente fanno parte del percorso diagnostico di routine, ma che occorre imparare a cercare”.

Redazione-iGossip